Forschung

Klinische Forschung

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In der klinischen Forschung werden Medikamente oder andere Therapien untersucht, für die in der Grundlagenforschung positive Hinweise auf einen möglichen therapeutischen Effekt vorliegen.

Bei ALS sind neue Medika­mente und innovative Behand­lungsverfahren bekannt, bei denen eine therapeutische Wirk­samkeit vermutet, aber noch nicht ausreichend er­forscht ist. Eine wirksame Therapie stellt sich mit einer Verlänge­rung des Überlebens, einer Verminderung von ALS-Symptomen und mit einer verbesserten Lebensqualität dar.

Prinzip der kontrollierten Studien

 

Die Prüfung und Etablierung neuer Therapieoptionen werden in klinischen Studien realisiert. Nach einem medizi­nisch -wissenschaftlichen Pro­tokoll wird eine offene Forschungs­frage, zum Beispiel nach der Wirk­samkeit eines Medika­men­tes bezüglich bestimmter Symp­tome, untersucht und analy­siert. Die Wirk­sam­keits­krite­rien und die zur Beant­wor­tung der Forschungsfrage not­wendigen Erhe­bungen werden im Vorfeld der Unter­suchung definiert, durch eine Ethik­kom­mission bewertet und nach definier­ten Bedingungen durchgeführt („kontrollierte Studie“).

Hohe Qualitätsstandards

Zur Durchführung klinischer Studien ist eine Qualifizierung der Ärzte zum Prüfarzt erfor­derlich; analog ist die Qualifikation von nichtärztlichem Personal zu Studienassisten­ten notwendig. Im Vorder­grund stehen die Einhaltung hoher medizinisch-wissen­schaftlicher und ethischer Standards bei der Erforschung von neuen Medikamenten und Therapieverfahren.

Risiko-Nutzen-Abwägung

Die klinische Forschung dient – neben der Untersuchung der Wirksamkeit – dazu, mögliche Risiken zu erfassen und ab­zuschätzen. Im Ergebnis steht eine Nutzen-Risiko-Abwägung für neue Medi­kamente, Medi­zintechnik und Behand­lungs­verfahren. Die Resultate klinischer Forschung werden in wissenschaftlichen Publika­tionen und auf nationalen und internationalen Kongressen der fachlichen Öffentlichkeit zu­gänglich gemacht. Klinische Forschung wird zumeist in einer Zusammenarbeit verschiedener ALS-Zentren und unter aktiver Mitarbeit von Men­schen mit ALS realisiert. Sie ist ein wesentlicher Kata­lysator für Behand­lungsinno­vationen, in deren Ergebnis die Verlän­gerung von Lebenszeit und die Verbesserung von Lebens­qualität stehen.

Forschung für spezialisierte Versorgung

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Die spezialisierte Versorgung ist Teamarbeit: Neben dem spezialisierten Facharzt für Neurologie sind weitere Experten und Unterstützer im Team, die für eine optimale Versorgung der ALS-Patienten tätig werden.

Aufgrund der Schwere und Komplexität der ALS ist die alleinige Versorgung in einer „regulären“ Arztpraxis nicht ausreichend. Während in der Regelversor­gung ein Facharzt für Neurologie (zumeist gemeinsam mit einem medizinischen Fachangestellten) in der Betreuung von ALS-Patienten auf sich gestellt sind, ist im Konzept der spezialisierten Versorgung ein ALS-Team tätig. Neben einem Neuro­logen, der auf die Therapie der ALS spezialisiert ist, werden weitere Experten aktiv, die für eine optimale ALS-Versorgung arbeiten.

Individuelle Hilfen nötig

Menschen mit ALS benötigen in ihrem Krankheitsverlauf individuelle Mobilitäts- und Kommunikationshilfen, die von einem Hilfsmittelkoordinator fachlich und organisatorisch strukturiert werden. Auch die Suche einer geeigneten Physio- und Ergotherapie oder Logopädie ist eine häufige Frage und Herausforderung, die von einem Heilmittelkoordinator beantwortet wird.

Ernährungstherapeut gehört dazu

Aufgrund einer ALS-bedingten Schluck­störung erleidet die Mehrheit der Betrof­fenen eine Unterernährung, die durch eine spezialisierte Ernährungstherapie (bis hin zu einer künstlichen Ernährung über eine Ernährungssonde) verhindert oder korrigiert werden kann. Eine spezialisierte Versorgung umfasst auch eine Ernäh­rungsberatung sowie eine fachliche und organisatorische Unterstützung durch einen Ernährungstherapeuten.

Beatmungstherapie zentraler Bestandteil

Eine Gruppe von ALS-Patienten benötigt Beatmungsgeräte, die an Patienten individuell angepasst werden müssen. Die Beatmungsversorgung bei der ALS unterscheidet sich grundsätzlich von Atem­hilfen bei Lungenerkrankungen und setzt Expertenwissen voraus. Mit einer kompetenten Beatmungsversorgung kann die Lebensqualität deutlich verbessert werden. Der Koordinator für die Beatmungsthera­pie ist daher ein zentraler Bestandteil der spezialisierten Versorgung in einem ALS-Team.

Fachliche und soziale Kompetenz

Der Patient steht im Mittelpunkt der spe­zialisierten Versorgung, die von dem be­treuenden Neurologen geleitet und dem gesamten Expertenteam des ALS-Zen­trums umgesetzt wird. Das ALS-Team arbeitet wiederum mit anderen Ärzten, medizinischen Partnern und Versorgern zusammen. Im Ergebnis entsteht eine spezialisierte Versorgung, in der fachliche und soziale Kompetenzen verbunden werden.

Grundlagenforschung

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ALS-Grundlagenforschung dient der Aufklärung von Ursachen und Mechanis­men der ALS. Ihre Ergebnisse sind mittel- und langfristig zu erwarten, aber zu­gleich hauptsächliche Strategie, um zukünftig hochwirksamen Therapien oder sogar Heilung der ALS zu erreichen.

Im gegenwärtigen medizinisch-wissen­schaft­lichen Verständnis der ALS ist davon auszugehen, dass mehrere Ur­sachen und Schädigungswege zur ALS führen können. Vor diesem Hintergrund verfolgt die ALS-Grundlagenforschung unterschiedliche Hypothesen und For­schungsrichtungen.

Bei ALS lagern sich schädliche Eiweiße ab

Eine vielversprechende Forschungs­rich­tung betrifft die schädliche Ablage­rung von spezifischen Eiweißen in den motori­schen Nervenzellen von ALS-Patienten (Proteinopathie). Die Prä­ven­tion oder Reduktion von Eiweißablage­run­gen der Proteine TDP-43, SOD-1 oder FUS gilt als eine wichtige Strategie der ALS-Grund­lagen- und Therapiefor­schung. Der ALS-Fellow der Charité, Christopher Secker, ist im Gebiet der TDP-43-For­schung tätig. Eine weitere Forschungs­richtung verfolgt genetische Faktoren, die eine ALS auslösen oder begünstigen können.

Biologische Proben treiben die Grundlagenforschung voran

In grundlagenwissenschaftlichen Pro­jekten der Charité, für die eine finanzielle Unterstützung erforderlich ist, werden beide Forschungsrichtungen, die Rolle von Proteinopathie und genetischen Faktoren, adressiert. Eine besondere Stärke der Grundlagen­forschung an der Charité besteht in der Verknüpfung der klinischen For­schung. Aufgrund der hohen Anzahl an Menschen mit ALS, die sich an der Charité in medizinischer Betreuung befinden und ihrer hohen Bereitschaft der Mitwirkung an wissenschaftlichen Vorhaben, besteht die seltene Möglichkeit, klinische For­schung und Grundlagenforschung zu verknüpfen. Grundlagenforschung setzt die Nutzung von biologischen Proben zum Beispiel Blut, Nervenwasser, DNA oder Gewebe­proben voraus. Im ALS-Zentrum der Charité können in besonderer Weise biologische Proben gewonnen und somit die Grundlagenforschung vorangetrieben werden.

Grundlagenforschung ist in Kooperationen erfolgreich

Die Grundlagenforschung an der Charité erfolgt in Kooperation zwischen der Neu­rologischen Klinik und dem Institut für Neuropathologie der Charité sowie dem Max-Delbrück-Centrum für Mole­kulare Medizin in Berlin. Die Grund­lagen­forschung ist mit weiteren nationalen Forschungseinrichtungen und verschie­denen Forschungs­teams in Europa und in den USA verknüpft.

  • Ansprechpartner

    Christopher Secker

    Facharzt für Neurologie
    Ambulanzleitung

    +49 (0)30 450 560028
    thomas.meyer@charite.de